Esta revisão destaca terapias farmacológicas e genéticas emergentes que podem oferecer potencial modificador da doença para a miocardiopatia hipertrófica.
A miocardiopatia hipertrófica é uma doença cardíaca hereditária e uma das principais causas de insuficiência cardíaca e morte súbita. Embora tenha sido descrita pela primeira vez há mais de 50 anos, a miocardiopatia hipertrófica sarcomérica ainda carece de um tratamento farmacológico específico para a doença: os medicamentos usados rotineiramente aliviam os sintomas, mas não previnem ou revertam o fenótipo. Com os avanços recentes no conhecimento da genética e fisiopatologia da miocardiopatia hipertrófica, novas abordagens genéticas e farmacológicas foram identificadas e estudadas que, ao influenciar diferentes vias envolvidas nesta doença, têm o potencial de funcionar como terapias modificadoras da doença. Estas novas e promissoras terapias farmacológicas e genéticas serão o foco desta revisão.
Maltes et al. (Sáb,) estudaram esta questão.