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As síndromes mielodisplásicas (SMD) são desordens clonal das células-tronco hematopoiéticas caracterizadas por hematopoiese ineficaz com citopenias no sangue periférico, morfologia celular displásica e um risco variável de progressão para leucemia mieloide aguda (LMA). Os agentes hipometilantes (HMA) azacitidina e decitabina têm sido utilizados por mais de uma década no tratamento de SMD e levam a um benefício modesto na sobrevida. No entanto, as taxas de resposta estão apenas em torno de 40% e as respostas são, em sua maioria, transitórias. Para pacientes refratários aos HMA, o prognóstico é pobre e não há terapias aprovadas pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos. Combinações de HMAs, especialmente junto com inibidores de checkpoint imunológico, mostraram sinais promissores tanto no cenário de tratamento inicial quanto no cenário refratário aos HMA. Vários outros agentes novos, incluindo HMAs disponíveis por via oral e de ação mais longa, o inibidor BCL-2 venetoclax, agentes orais que visam mutações driver (IDH1/2, FLT3), imunoterapias e novas opções para quimioterapia intensiva têm sido estudados com sucesso variável e serão revisados aqui. Exceto pela minoria de pacientes com mutações driver passíveis de serem alvo, os HMAs – provavelmente como parte de terapias combinadas – continuarão a ser a espinha dorsal do tratamento inicial de SMD. No entanto, o uso mais amplo de testes genéticos pode permitir uma terapia mais direcionada e individualizada para os pacientes com SMD.
Bewersdorf et al. (Wed,) estudaram esta questão.