Transplante de células progenitoras sanguíneas HLA-haploidenticas em osteopetrosis

A osteopetrose infantil (OP) apresenta um prognóstico extremamente ruim, a menos que seja tratada precocemente por meio de transplante de células-tronco hematopoiéticas. Exploramos o uso de células progenitoras sanguíneas purificadas de pais HLA-haploidenticos em 7 pacientes sem doadores compatíveis adequados. As células progenitoras sanguíneas foram purificadas por seleção positiva e por depleção adicional de células T usando formação de rosetas. Para condicionamento, os pacientes receberam busulfan, tiotepa e ou ciclofosfamida (5 pacientes) ou fludarabina (2 pacientes). O engajamento do doador de forma estável se desenvolveu em 6 dos 7 pacientes. A doença enxerto-versus-hospedeiro não foi observada. Três dos 7 pacientes não tiveram complicações maiores e 4 dos 7 tiveram tanto doença veno-oclusiva quanto falência respiratória. Cinco dos 7 pacientes sobrevivem com cura completa da OP em uma mediana de 4 anos. Pacientes com OP sem doadores HLA-compatíveis podem ser tratados com sucesso por transplante de células progenitoras sanguíneas purificadas de doadores HLA-haploidenticos.