Key points are not available for this paper at this time.
Pacientes com leucemia mieloide aguda (LMA) refratária ou recidivante (R/R LMA) têm um prognóstico ruim, com uma alta necessidade médica não atendida. Idasanutlin é um inibidor de pequenas moléculas de MDM2, um regulador negativo do supressor de tumor p53. Ao prevenir a interação p53–MDM2, idasanutlin permite a ativação do p53, particularmente em pacientes com status TP53 wild-type (WT). MIRROS (NCT02545283) é um ensaio randomizado de Fase III que avalia idasanutlin + citarabina versus placebo + citarabina em R/R LMA. O ponto de desfecho primário é a sobrevida global na população TP53-WT. Os pontos de desfecho secundários incluem taxa de remissão completa (ciclo 1), taxa de remissão global (ciclo 1) e sobrevida livre de eventos na população TP53-WT. MIRROS tem um design inovador que integra uma análise interina rigorosa para futilidade; os critérios de continuação foram atendidos em meados de 2017 e a inclusão de pacientes continua em andamento. Número de registro do ensaio: NCT02545283
Montesinos et al. (Sex,) estudaram esta questão.