Coeficientes de correlação intraclasse ajustados para dados binários: métodos e estimativas de um ensaio clínico randomizado por clusters na atenção primária

FUNDAMENTAÇÃO: Estimativas precisas do coeficiente de correlação intraclasse (ICC) são importantes para calcular tamanhos de amostra apropriados para ensaios clínicos randomizados por clusters. O ICC e, portanto, o tamanho da amostra podem ser reduzidos por meio de ajustes para covariáveis de linha de base. Existe um método para calcular ICCs ajustados para resultados binários com base na ligação logit, utilizada para calcular razões de chances. O interesse recente em apresentar riscos relativos em vez de razões de chances indica que um método baseado na ligação logarítmica é necessário. OBJETIVO: Determinar e avaliar um método para calcular ICCs ajustados com base na ligação logarítmica, e fornecer e comparar ICCs não ajustados e ajustados de um ensaio clínico randomizado por clusters na atenção primária com base na ligação logit e logarítmica. MÉTODOS: Dois métodos são propostos para calcular ICCs ajustados para a ligação logarítmica com base em uma expansão em série de Taylor de primeira ordem e propriedades da distribuição lognormal. Os métodos são avaliados por simulação. ICCs não ajustados e ajustados são calculados para resultados binários do Ensaios de Testes no Ponto de Cuidados (PoCT) usando as ligações logit e logarítmica. RESULTADOS: Os métodos para calcular ICCs ajustados para a ligação logarítmica produziram resultados semelhantes, a menos que a variância entre clusters fosse grande. Os ICCs não ajustados para o Ensaios PoCT variaram de 0,001 a 0,048. O impacto do ajuste no ICC variou entre os resultados e as funções de ligação, variando de uma redução de 59% a um aumento de 89%. LIMITAÇÕES: O verdadeiro ICC era desconhecido para o estudo de simulação. O ajuste foi feito apenas para idade e gênero no Ensaios PoCT. CONCLUSÕES: O método para calcular ICCs ajustados para resultados binários depende da função de ligação. Para a ligação logarítmica, o método baseado na distribuição lognormal é recomendado. Este método será útil para ensaios clínicos randomizados por clusters, onde o risco relativo, em vez da razão de chances, é a medida de efeito de interesse.