June 19, 2008Open Access
View Full PaperTerapia Gênica na Insuficiência Cardíaca
Key Result
A terapia gênica para insuficiência cardíaca é um campo em evolução, transitando de modelos animais para ensaios clínicos iniciais de fase I, embora obstáculos à transferência gênica eficiente e segura para o miocárdio humano permaneçam.
Study Design
Type
Revisão
Structured PICO
I
Intervention
Terapia gênica
Esta revisão destaca o potencial emergente da terapia gênica para insuficiência cardíaca, enfatizando a necessidade crítica de alvos moleculares precisos e técnicas eficientes de transferência gênica miocárdica.
Limitations
- Obstacles exist on the way to efficient and safe gene transfer to human myocardium
Abstract
Com o crescente conhecimento dos mecanismos moleculares básicos que governam o desenvolvimento da insuficiência cardíaca (IC), a possibilidade de direcionar especificamente os principais agentes patológicos está evoluindo. A tecnologia que permite a transdução in vivo eficiente do tecido miocárdico com expressão de longo prazo de um transgene possibilita a tradução do conhecimento mecanicista básico em potenciais abordagens de terapia gênica. A terapia gênica na IC está em seus estágios iniciais clinicamente, com a maior parte da experiência proveniente de modelos animais. No entanto, este campo desafiador e promissor está ganhando impulso, uma vez que estudos pré-clínicos recentes em animais maiores foram realizados e, o mais importante, há 2 ensaios clínicos de fase I recém-iniciados para a terapia gênica na IC. Simplificando, 2 parâmetros são necessários para alcançar sucesso com a terapia gênica na IC: (1) alvos moleculares prejudiciais/benéficos claramente identificados; e (2) meios para manipular esses alvos em nível molecular em um número suficiente de células cardíacas. No entanto, vários obstáculos existem no nosso caminho para a transferência gênica eficiente e segura ao miocárdio humano. Alguns desses obstáculos são discutidos nesta revisão; no entanto, ela se concentra principalmente nos sistemas de alvos moleculares que foram submetidos a intensa investigação na última década na tentativa de tornar a terapia gênica para a IC humana uma realidade.
Cite This Study
Vinge et al. (qu) realizaram uma revisão em insuficiência cardíaca. A terapia gênica foi avaliada. A terapia gênica para insuficiência cardíaca é um campo em evolução, transitando de modelos animais para ensaios clínicos iniciais de fase I, embora obstáculos à transferência gênica eficiente e segura para o miocárdio humano permaneçam.