Usando transcriptômica para orientar a otimização de candidatos a fármacos em projetos de descoberta de medicamentos: Lições aprendidas do projeto QSTAR

A indústria farmacêutica enfrenta uma queda contínua na eficiência de P&D, o que resulta em menos medicamentos chegando ao mercado, apesar do aumento dos investimentos. Uma das principais causas dessa baixa eficiência é a falha de candidatos a fármacos em estágios avançados de desenvolvimento devido a problemas de segurança ou efeitos colaterais desconhecidos anteriormente. Nós analisamos em que medida os dados de expressão gênica podem ajudar a reduzir riscos no desenvolvimento de medicamentos em fases iniciais, detectando os efeitos biológicos de compostos em diversas áreas de doenças, alvos e estruturas. Para oito projetos de descoberta de medicamentos dentro de uma empresa farmacêutica global, os dados de expressão gênica foram informativos e capazes de apoiar decisões de ir/não ir. Nossos estudos mostram que o perfilamento de expressão gênica pode detectar efeitos adversos de compostos e é uma ferramenta valiosa na tomada de decisões na descoberta de novos medicamentos em fase inicial.