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OBJETIVO: Este estudo revisou a experiência do Grupo de Oncologia Pediátrica com ensaios clínicos de fase II em crianças (< 21 anos de idade) com tumores refratários. PACIENTES E MÉTODOS: Pacientes registrados em estudos de fase II do Grupo de Oncologia Pediátrica foram avaliados. Os pacientes deveriam ter menos de 21 anos com doença medível recorrente e refratária. Os tipos de tumor e as taxas de resposta foram determinados. A morte durante a terapia devido a toxicidade medicamentosa, progressão da doença, infecção ou hemorragia foi medida. As curvas de sobrevida livre de doença específicas para o tumor foram calculadas pela análise de Kaplan-Meier. RESULTADOS: Entre 1984 e 1994, 2.465 entradas de pacientes foram feitas em 45 ensaios de fase II. As malignidades registradas incluíram leucemia linfocítica aguda (LLA) (16,7%), leucemia mieloide aguda (LMA) (12,0%), sarcoma osteogênico (7,8%), neuroblastoma (7,2%), astrocitoma (7,2%), meduloblastoma (7,1%), glioma (6,7%), ependimoma (6,1%) e outros (29,2%). A taxa de resposta global foi de 19,6% (CR + PR) para crianças incluídas nos ensaios de fase II. As taxas de resposta específicas para o tumor variaram de 62,1% (23/37) para crianças com doença de Hodgkin a nenhuma resposta (0/23) em pacientes com hepatoblastoma. Ao comparar ensaios de agente único versus multiagente, uma taxa de resposta inicial significativamente melhor foi observada nos últimos estudos. No entanto, a sobrevivência em 5 anos foi comparável. A sobrevivência livre de progressão para todas as histologias tumorais foi de 12,9% e 9,2% em 2 e 5 anos, respectivamente. A morte durante o estudo foi observada em 11,6% dos pacientes; no entanto, apenas três mortes estavam diretamente relacionadas à toxicidade medicamentosa. Não houve diferenças significativas de gênero em relação à resposta, progressão da doença ou morte durante o estudo. CONCLUSÃO: Os estudos de fase II realizados em crianças oferecem uma probabilidade considerável de benefício terapêutico sem expor esses pacientes a toxicidade indesejada.
Weitman et al. (qui,) estudaram essa questão.