Resultados a Longo Prazo de 30 Meses de N-Acetil-L-Leucina para a Doença de Niemann-Pick Tipo C (P11-7.003)

Key Points

• O objetivo é avaliar como a N-acetil-L-leucina afeta indivíduos com a doença de Niemann-Pick tipo C ao longo de um período prolongado.
• Participantes com a doença de Niemann-Pick tipo C foram avaliados ao longo de um período de 30 meses.
• A N-acetil-L-leucina foi administrada como intervenção.
• A N-acetil-L-leucina mostrou efeitos positivos a longo prazo na doença de Niemann-Pick tipo C.
• Observou-se melhorias significativas em funções neurológicas específicas.