31 Ein Update zu den Herausforderungen bei der Durchführung pädiatrischer klinischer Studien: 15 Jahre Fortschritt seit der Umsetzung der EMA-Verordnung

Hintergrund/Ziele Noch immer sind 60 % der in Kindern verwendeten Medikamente außer Label. Obwohl die EMA-Verordnung die rechtzeitige Einreichung von Pädiatrischen Prüfplänen (PIP) und den Beginn klinischer Studien (CT) erheblich erhöht hat, blieben die meisten dieser CTs aufgrund unzureichender Rekrutierung, administrativer Belastung, inadäquater Methodik und weiteren Faktoren erfolglos. Historisch wurde das Konzept weitgehend für Blockbuster-Arzneimittel entwickelt, bei denen die Indikation und das Design für Erwachsene auf die pädiatrische Population übertragen wurden. Methode Dieser Bericht beschreibt die Kernprinzipien der Durchführung von Studien in einem pädiatrischen Umfeld, die durch Literatur und eine gesammelte globale Expertise von über 30 Jahren klinischer Studien bei Kindern gewonnen wurden. Ergebnisse Zu den Hauptprinzipien gehören die Anpassung der Studien-Teams an die Bedürfnisse von Kindern, die Einschränkung der Probenahme und die Optimierung der Bildgebung, die Kommunikation zwischen Prüfungsstelle und Sponsor (mit oder ohne Netzwerkunterstützung) sowie die zentrale Platzierung von Kind und/oder Eltern innerhalb des Studiendesigns, mit dem Fokus auf die pädiatrische Indikation des Arzneimittels. Die zunehmende Anzahl von orphan drugs, die oft nur als Indikation in Kindern bestehen, erfordert spezifisches Fachwissen. Alternative Lösungen zur Probenahme, wie spärliche Probenahme und Trockenblutprobenahme, werden empfohlen. Neue Anästhesie- und Spieltherapien werden dringend empfohlen und sind zunehmend verfügbar. In den USA und Europa wurden Netzwerke entwickelt (IMI2 conect4children (c4c), I-Act for Children) mit zunehmender Vernetzung mit Konsortien seltener Krankheiten (ERN, EJPRD, ERICA, EPTRI) und Patienten-/Elternorganisationen. In Bezug auf das Engagement der Patienten ist ein besonderer Fokus auf patientenberichterstattete Ergebnisse erforderlich. Darüber hinaus wurde ein nationales und kontinentalen Budgetierungsplan für ein pädiatrisches Umfeld entwickelt, um den Beginn der Studien zu beschleunigen. Fazit Um zu versuchen, die utopische, vollständig zugelassene Verschreibung von Arzneimitteln bei Kindern zur Realität zu machen, müssen Erkenntnisse und Fachkenntnisse gesammelt und weit verbreitet werden. Ein engagierter Experte oder Kurs zur Durchführung pädiatrischer klinischer Studien für junge Forscher könnte von Vorteil sein.