Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit aufsteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und pharmakodynamischen (PD) Effekte von Posiphen bei Probanden mit frühem Alzheimer-Krankheit.

Das Amyloid-beta-Protein (Aβ) ist ein Behandlungsziel bei der Alzheimer-Krankheit (AD). Die Senkung der Produktion seines Elternproteins, APP, hat Vorteile in präklinischen Modellen. Posiphen, ein oral verabreichbares kleines Molekül, bindet an ein eisenreaktives Element in APP-mRNA und verringert die Translation von APP und Aβ. Um menschliche Daten zu Posiphen zu ergänzen, bewerteten wir die Sicherheit, Verträglichkeit sowie die pharmakokinetischen und pharmakodynamischen (PD) Effekte auf den Aβ-Stoffwechsel unter Verwendung der Analyse mit stabilen Isotopenmarkierungen (SILK).