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Extrazelluläre Vesikel (EVs) bieten großes Potenzial für die klinische Anwendung als neue diagnostische und therapeutische Modalitäten. Dieses Papier beschreibt wichtige GMP-basierte Herstellungsprozesse für die großtechnische Produktion von EVs und konzentriert sich auch auf Nachbehandlungstechnologien wie Oberflächenbioengineering und Upload-Studien, um neuartige EV-basierte Diagnostika und Arzneimittel zur fortgeschrittenen Therapie zu erzeugen. Dieses Papier beleuchtet außerdem die Qualitäts-, Sicherheits- und Wirksamkeitsprobleme der bioengineered EV-Arzneikandidaten vor Studien am Menschen. Da klinische Studien mit extrazellulären Vesikeln weltweit zunehmen, umfasst dieses Papier verschiedene klinische Studien, die auf Plattformen für klinische Studien registriert sind und unterschiedliche Fortschrittsstufen aufweisen, und betont das wachsende Interesse an EV-bezogenen klinischen Programmen. Die Navigation durch die regulatorischen Angelegenheiten von EVs stellt erhebliche Herausforderungen dar, und die Erlangung einer Marktzulassung für EV-basierte Arzneimittel bleibt aufgrund des Mangels an spezifischen regulatorischen Richtlinien für derartige neuartige Produkte komplex. Dieses Papier diskutiert den aktuellen Stand des regulatorischen Wissens zu EV-basierten Diagnostika und Arzneimitteln und hebt den weiteren Forschungs- und globalen Regulierungsbedarf für die sichere und zuverlässige Implementierung bioengineered EVs als diagnostische und therapeutische Werkzeuge in klinischen Umgebungen hervor. Die Pharmakovigilanz nach dem Inverkehrbringen für EV-basierte Arzneimittel wird ebenfalls behandelt, wobei hauptsächlich Themen wie Risikobewertung und Risikomanagement angesprochen werden.
Stawarska et al. (Thu,) haben diese Frage untersucht.