Ergebnisse von ide-cel bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom: Eine Erfahrung aus einer einzigen Institution.

e19500 Hintergrund: Idecabtagene vicleucel (ide-cel) ist eine neuartige CAR-T-Zelltherapie, die auf das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) abzielt. Diese retrospektive Einzelzentrumsstudie berichtet über die realen klinischen Ergebnisse der ide-cel-Therapie bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (RRMM), mit dem zusätzlichen Ziel, prädiktive Faktoren des Wirts für die Therapieperformance zu untersuchen. Methoden: Wir führten eine retrospektive Überprüfung von erwachsenen Patienten mit RRMM durch, die zwischen 2021 und 2023 an der University of California San Diego Health ide-cel erhielten und mindestens sechs Monate Nachfalldaten verfügbar hatten. Daten zu den Anfangsmerkmalen, der Wirksamkeit der Antworten und den unerwünschten Reaktionen (einschließlich CRS und ICANS-Bewertung gemäß ASTCT) wurden gesammelt. Die Behandlungsantworten wurden gemäß den Kriterien der International Myeloma Working Group aufgezeichnet. Überlebensanalysen stützten sich auf Kaplan-Meier- und Cox-Regression. Ergebnisse: Insgesamt wurden 25 Patienten mit RRMM einbezogen. Das mediane Alter betrug 65 Jahre (Bereich, 50-79). 48% der Patienten waren männlich. Die Patienten erhielten median sechs Therapiezeilen, wobei 12% der Patienten zuvor eine BCMA-zielgerichtete Therapie erhalten hatten. Sechs Patienten (24%) hatten bestätigte Hochrisikozytogenetik, während zwölf Patienten (48%) extramedulläre Erkrankung hatten. Die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 11,4 Monate. Die objektive Ansprechrate betrug 84%; sCR wurde bei 56% der Patienten gesehen, VGPR bei 16%, PR bei 12% und PD bei 16%. Vier Patienten in sCR sind seither rezidiviert. Fünf Todesfälle wurden beobachtet (20%), alle aufgrund fortschreitender Erkrankung. Die mediane PFS für die Kohorte betrug 13,9 Monate (95% CI, 9.21 – NR); unter den Ansprechenden betrug die PFS 20,6 Monate (95% CI, 11.9 – NR). Die mediane OS war NR (95% CI, 19.3 Monate – NR). Die jeweilige PFS und OS nach 12 Monaten betrugen 57% (95% CI, 37% – 86%) und 83% (95% CI, 69% – 100%). Von 11 Patienten, die auf ide-cel rezidiviert/refraktär waren, waren sechs zum Zeitpunkt der letzten Nachbeobachtung am Leben; drei sprechen auf Teclistamab an, zwei auf Talquetamab und einer auf Strahlentherapie. Die Inzidenz von CRS und ICANS betrug 92% (Grad 3-4: 4%) bzw. 12% (Grad 3-4: 8%). Die univariaten und multivariaten Analysen zeigten keine signifikanten prädiktiven Marker für überlegene PFS oder OS, einschließlich Alter, ECOG, mSMART-Klassifizierung, Hochrisikozytogenetik, extramedulläre Erkrankung, mediane Anzahl der vorherigen Therapiezeilen, vorherige BCMA-zielgerichtete Therapie und triple/penta-klassen refraktäre Erkrankung. Schlussfolgerungen: Trotz einer hohen medianen Anzahl vorheriger Therapiezeilen unserer Patienten waren unsere Ansprech- und Toxizitätsraten ähnlich den Ergebnissen in der aktuellen Literatur, einschließlich der in der wegweisenden KarMMa-1-Studie Beobachteten. Wir fanden keine signifikanten prädiktiven Faktoren für PFS oder OS, mit dem Vorbehalt einer kleinen Stichprobengröße. Weitere Forschung ist notwendig, um potenzielle Prädiktoren zu identifizieren, die Ansprechende von Nicht-Ansprechenden unterscheiden können, was die Anwendung von CAR-T-Zelltherapien bei Patienten mit RRMM verbessern wird.