Siebung nach Gold: externe Vergleichsstudien zur Priorisierung von Arzneimitteln für klinische Studien in späten Phasen

Externe Vergleichsstudien (EC) können die Identifizierung von Verbindungen mit der vielversprechendsten Leistung in prä-pivoten Einarmstudien (SAT) verbessern. Da die Ergebnisse der SAT an vergleichenden Einblicken mangeln, ermöglichen EC-Studien eine effiziente Kontextualisierung der Verbindungsleistung in frühen Phasen der Arzneimittelentwicklung. Verbesserte Einblicke aus prä-pivoten SATs ermöglichen eine informiertere Priorisierung von Verbindungen und Investitionsentscheidungen und ermöglichen eine schnellere und fundiertere Entwicklung der vielversprechendsten Moleküle zum Nutzen der Patienten. Die umfassende Digitalisierung von Gesundheitsinformationen, die routinemäßig während der Behandlung von Patienten generiert wird, macht EC-Studien mit Real-World-Daten zu einer attraktiven Alternative zu anderen Ansätzen (wie systematische Literaturübersichten und umfunktionierte Studiendaten). Anhand der Onkologie wird in diesem Artikel dargestellt, wie EC-Studien mit Real-World-Daten einige der grundlegenden Herausforderungen, mit denen der Pharmasektor bei der Entwicklung neuer Therapien konfrontiert ist, angehen können, insbesondere solche, die auf aufstrebende Biopharmaunternehmen zutreffen.