Ein Kovarianzschätzer für GEE mit verbesserten Eigenschaften bei kleinen Stichproben

In diesem Paper schlagen wir einen alternativen Kovarianzschätzer zum robusten Kovarianzschätzer der verallgemeinerten Schätzgleichungen (GEE) vor. Hypothesentests, die den robusten Kovarianzschätzer verwenden, können eine aufgeblähte Größe aufweisen, wenn die Anzahl der unabhängigen Cluster klein ist. Resampling-Methoden, wie das Jackknife und Bootstrap, wurden zur Kovarianzschätzung vorgeschlagen, wenn die Anzahl der Cluster klein ist. Ein Nachteil der Resampling-Methoden, wenn die Antwort binär ist, ist, dass die Methoden versagen können, wenn die Anzahl der Probanden klein ist, aufgrund von null oder nahezu null Zählungen in den Zellen, die durch Resampling verursacht werden. Wir schlagen einen biases korrigierten Kovarianzschätzer vor, der dieses Problem vermeidet. In einer kleinen Simulationsstudie vergleichen wir den biases korrigierten Kovarianzschätzer mit den robusten und Jackknife-Kovarianzschätzern für binäre Antworten in Situationen mit 10-40 Probanden mit gleichen und ungleichen Clustergrößen von 16-64 Beobachtungen. Der biases korrigierte Kovarianzschätzer lieferte Tests mit Größen, die nahe dem nominalen Niveau lagen, selbst wenn die Anzahl der Probanden 10 betrug und die Clustergrößen ungleich waren, während die robusten und Jackknife-Kovarianzschätzer Tests lieferten, deren Größen 2-3 Mal das nominale Niveau erreichen konnten. Die Methoden werden anhand von Daten aus einer randomisierten klinischen Studie zur Behandlung von Knochenverlust bei Probanden mit Parodontalerkrankung veranschaulicht.