Langzeitbeobachtung der Givosiran-Behandlung bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie aus einer Phase 1/2, 48-monatigen offenen Verlängerungsstudie

In der längsten Follow-up-Studie zu Givosiran-behandelten Patienten, die bisher berichtet wurde, wies die Therapie ein akzeptables Sicherheitsprofil auf und zeigte über 4 Jahre hinweg anhaltende Verbesserungen der klinischen Ergebnisse bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie.