Responder-Analysen und die Bewertung eines klinisch relevanten Behandlungseffekts

Idealerweise sollte eine klinische Studie nicht nur eine statistisch signifikante Verbesserung des primären Wirksamkeitsendpunkts nachweisen, sondern auch, dass die Größe des Effekts klinisch relevant ist. Ein vorgeschlagener Ansatz zur Beantwortung dieser Frage ist eine Responder-Analyse, bei der ein kontinuierliches primäres Wirksamkeitsmaß in "Responder" und "Nicht-Responder" dichotomisiert wird. In diesem Papier diskutieren wir verschiedene Schwächen dieses Ansatzes, einschließlich eines potenziell großen Kostenaufwands in der statistischen Effizienz sowie seines Versagens, das Hauptziel zu erreichen. Wir schlagen einen Ansatz vor, bei dem die Beurteilungen der statistischen Signifikanz und der klinischen Relevanz getrennt werden.