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Lumasiran reduzierte die Ausscheidung von Harnoxalat, die Ursache für fortschreitende Niereninsuffizienz bei PH1. Die Mehrheit der Patienten, die Lumasiran erhielten, hatte nach 6 Monaten Behandlung normale oder nahezu normale Werte. (Finanziert von Alnylam Pharmaceuticals; ILLUMINATE-A ClinicalTrials.gov-Nummer, NCT03681184.)
Garrelfs et al. (Mittwoch) haben diese Frage untersucht.
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