Reaktionsfähigkeit und minimale wichtige Unterschiede bei patientenberichteten Ergebnissen

Patientenberichtete Ergebnisse bieten die Perspektive des Patienten zur Wirksamkeit der Behandlung. Die Entwurfshilfestellung der Food and Drug Administration zu patientenberichteten Ergebnissen für Kennzeichnung und werbliche Ansprüche wirft eine Reihe von methodischen und messtechnischen Fragen auf, die einer weiteren Klärung bedürfen, einschließlich Methoden zur Bestimmung von Reaktionsfähigkeit und minimal wichtigen Unterschieden. Für klinische Studien müssen Instrumente auf einem klaren konzeptionellen Rahmen basieren, über Beweise zur Inhaltsvalidität und akzeptable psychometrische Qualitäten verfügen. Die Messungen müssen auch Beweise zur Dokumentation der Reaktionsfähigkeit und Interpretationsrichtlinien (d.h. minimal wichtiger Unterschied) haben, um als Wirksamkeitsendpunkte in klinischen Studien am nützlichsten zu sein. Der empfohlene Ansatz besteht darin, den minimal wichtigen Unterschied basierend auf mehreren ankerbasierten Methoden mit relevanten klinischen oder patientenbasierten Indikatoren zu schätzen und verschiedene verteilungsbasierte Schätzungen (d.h. Effektgröße, standardisierte Reaktionsmittel, Standardfehler der Messung) als unterstützende Informationen zu prüfen und dann auf einen einzelnen Wert oder einen kleinen Wertebereich für den MID zu triangulieren. Das Vertrauen in einen spezifischen MID-Wert entwickelt sich über die Zeit und wird durch zusätzliche Forschungsbeweise, einschließlich Erfahrungen aus klinischen Studien, bestätigt. Der MID kann je nach Population und Kontext variieren, und kein MID wird für alle Studienanwendungen mit einem PRO-Instrument gültig sein. Reaktionsfähigkeit und MID müssen für die jeweilige Studienpopulation nachgewiesen und dokumentiert werden, und diese Messmerkmale sind für die PRO-Kennzeichnung und werblichen Ansprüche erforderlich.