Reduziert Volanesorsen die Triglyceridspiegel bei Patienten mit familiärer Chylomikronämie-Syndrom?
Volanesorsen senkt effektiv die Triglyceridspiegel bei Patienten mit familiärer Chylomikronämie-Syndrom, ist jedoch mit Thrombozytopenie und Reaktionen an der Injektionsstelle assoziiert.
Volanesorsen senkte die Triglyceridspiegel bei 77 % der Patienten mit familiärer Chylomikronämie-Syndrom auf weniger als 750 mg pro Deziliter. Thrombozytopenie und Reaktionen an der Injektionsstelle waren häufige unerwünschte Ereignisse. (Finanziert von Ionis Pharmaceuticals und Akcea Therapeutics; APPROACH Clinical Trials.gov Nummer, NCT02211209.)
Witztum et al. (Wed,) haben diese Frage untersucht.