Überleben nach allogener Transplantation bei Patienten mit Myelofibrose

Die allogene hämatopoietische Zelltransplantation (HCT) ist die einzige kurative Therapie für Myelofibrose (MF). In dieser großen multizentrischen retrospektiven Studie wurde das Gesamtüberleben (OS) von MF-Patienten, die mit allogener HCT (551 Patienten) behandelt wurden, und ohne HCT (non-HCT) (1377 Patienten) mit dem Cox-Modell für proportionale Risiken analysiert. Die Überlebensanalyse nach dem Dynamischen Internationalen Prognostischen Score System (DIPSS) zeigte, dass im ersten Jahr der Zuweisung zu einer Behandlungsgruppe, bedingt durch das initiale Risiko für transplantationsbedingte Mortalität (TRM), die HCT mit einem schlechteren OS im Vergleich zu non-HCT assoziiert war (non-HCT vs HCT: DIPSS intermediär 1 Int-1: Hazard Ratio HR = 0,26, P < 0,0001; DIPSS-Int-2 und höher: HR, 0,39, P < 0,0001). Ähnlich war in der DIPSS Niedrigrisiko-MF-Gruppe, aufgrund des anfänglichen TRM-Risikos, das OS in den ersten Jahr nach der Zuweisung zu einer Behandlungsgruppe bei non-HCT-Therapien überlegen im Vergleich zur HCT (HR, 0,16, P = 0,006). Nach einem Jahr war das OS jedoch nicht signifikant unterschiedlich (HR, 1,38, P = 0,451). Über ein Jahr nach der Zuweisung zu einer Behandlungsgruppe wurde ein OS-Vorteil bei HCT-Therapie bei Patienten mit Int-1 und höherem DIPSS-Score beobachtet (non-HCT vs HCT: DIPSS-Int-1: HR, 2,64, P < 0,0001; DIPSS-Int-2 und höher: HR, 2,55, P < 0,0001). Zusammenfassend wurde ein langfristiger OS-Vorteil mit HCT für Patienten mit einem Int-1 oder höheren Risiko für MF beobachtet, jedoch auf Kosten einer frühen TRM. Das Ausmaß des OS-Vorteils mit HCT nahm mit steigendem DIPSS-Risikoscore zu und wurde bei längerer Nachverfolgung deutlich.