Gültigkeit des dänischen nationalen Registers für chronische myeloische Neoplasien

Zweck: Myeloproliferative Neoplasien (MPN) sind seltene hämatologische Malignome mit langer Überlebensdauer, wodurch Evidenz aus der Praxis essentiell ist, um klinische Studiendaten zu ergänzen. Das dänische nationale Register für chronische myeloische Neoplasien (DMR) erfasst nahezu alle MPN-Patienten landesweit, doch seine Validität wurde bisher nicht systematisch evaluiert. Ziel war es, zentrale klinische Variablen im DMR durch eine landesweite Prüfung zu validieren. Methoden: Wir wählten DMR-Einträge von 372 Personen, die zwischen 2017 und 2021 mit essentieller Thrombozythämie (ET), Polycythaemia vera (PV), primärer Myelofibrose (PMF), prefibröser Myelofibrose (preMF) oder unklassifizierbarer MPN (MPN-U) über alle Regionen Dänemarks registriert wurden. Acht Hauptvariablen, inklusive 27 untergeordneter klinisch relevanter Variablen aus dem DMR, wurden anhand elektronischer Krankenakten mittels standardisierter Prüfverfahren validiert. Positiver prädiktiver Wert (PPV), negativer prädiktiver Wert (NPV), Sensitivität, Spezifität und Genauigkeit wurden berechnet. Ergebnisse: Insgesamt zeigten sich im DMR meist hohe PPVs und mittel-hohe NPVs. Hohe PPVs bestanden für zentrale diagnostische, Behandlungs- und Komorbiditätsvariablen: ET (0,91), PV (0,95) und PMF (0,97), Diagnosedatum (0,97), Splenomegalie (0,98), JAK2 V617F (0,97), CALR (0,92), Hypertonie (0,93), Hyperlipidämie (0,90), Diabetes (0,97) und gängige Behandlungen (Phlebotomie, Hydroxyurea, Interferon, Ruxolitinib ≥ 0,93). Mittlere PPVs wurden für Diagnosen von preMF (0,78) und MPN-U (0,77) sowie für weitere Komorbiditätsvariablen (0,75–0,85) festgestellt. Die meisten Fehlklassifikationen beruhten auf falsch negativen Ergebnissen, was die automatische Imputation negativer (nein) Werte bei fehlenden Angaben für ausgewählte Variablen im DMR widerspiegelt, was zu geringerer Sensitivität, aber hoher PPV/Spezifität führte. Schlussfolgerung: Das DMR weist eine hohe Validität für mehrere klinisch relevante Variablen auf und stellt eine verlässliche Quelle für Real-World-Daten in der MPN-Forschung dar. Daher kann die Verknüpfung der Registervariablen mit anderen Datenquellen robuste epidemiologische Studien und bislang unerreichte Präzision bei Real-World-Evidenz für MPN-Patienten ermöglichen. Dennoch müssen variable Dokumentations- und Datenqualitätsaspekte kritisch bewertet werden, um Änderungen bei der Datenerfassung über Zeitperioden hinweg zu berücksichtigen. Schlüsselwörter: myeloproliferative Erkrankungen/Epidemiologie, Register/Standards, Datenqualität, medizinische Datenverknüpfung, Real-World-Evidence, Epidemiologie