Aptamere: Eine Übersicht über ihre chemischen Eigenschaften und Modifikationen für therapeutische Anwendungen

Aptamere sind kurze, einzelsträngige Oligonukleotide, die an spezifische Zielmoleküle binden. Die formgebende Eigenschaft von einzelsträngigen Oligonukleotiden sorgt für hohe Affinität und ausgezeichnete Spezifität gegenüber den Zielen. Daher können Aptamere als Analoga von Antikörpern verwendet werden. Im Dezember 2004 genehmigte die US-amerikanische Food and Drug Administration das erste aptamerbasierte Therapieprodukt, Pegaptanib (Macugen), das den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor für die Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration gezielt. Seitdem ist jedoch kein aptamergestütztes Medikament für die öffentliche Gesundheit erschienen. In diesen relativ stillen Jahren wurden viele Studien und Verbesserungen der aptamertherapeutischen Ansätze durchgeführt, die mehrere neuartige Richtungen für die therapeutische Anwendung von Aptameren eröffnet haben. Diese Übersicht fasst die grundlegenden Eigenschaften von Aptameren und die chemischen Modifikationen zusammen, die für Aptamertherapeutika verfügbar sind.