Pharmakologische Induktion von fetalem Hämoglobin bei β-Thalassämie und Sichelzellanämie: Eine aktualisierte Perspektive

In letzter Zeit wurde ein erheblicher Teil der Aufmerksamkeit den Mechanismen gewidmet, die an der Hämoglobin (Hb) Umstellung beteiligt sind, da zuvor festgestellt wurde, dass die Induktion der Produktion von fetalem Hämoglobin (HbF) in signifikanten Mengen die Schwere des klinischen Verlaufs bei Erkrankungen wie β-Thalassämie und Sichelzellanämie (SCD) verringern kann. Während die Induktion von HbF mittels lentiviraler und Genome-Editing-Strategien möglich gemacht wurde, gibt es Einschränkungen. Inzwischen hat der Fortschritt in der Verwendung von pharmazeutischen Mitteln zur HbF-Induktion und die Identifizierung neuer HbF-induzierender Strategien aufgrund eines besseren Verständnisses der γ-Globin-Regulation zugenommen. In diesem Überblick werden wir ein Update über alle aktuellen pharmakologischen Induktionsmittel von HbF bei β-Thalassämie und SCD sowie die laufende Forschung zu anderen neuartigen und potenziell therapeutischen HbF-induzierenden Mitteln bereitstellen.