Allogenee hämatopoetische Stammzelltransplantation für Kinder und Jugendliche mit akuter myeloischer Leukämie in Brasilien: Eine multizentrische retrospektive Studie

Die Überlebensraten von Kindern mit hochriskanter akuter myeloischer Leukämie (AML), die mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) behandelt werden, liegen in einkommensstarken Ländern zwischen 60% und 70%. Die entsprechende Rate für brasilianische Kinder mit AML, die HSCT erhalten, ist unbekannt. Wir führten eine retrospektive Analyse von 114 Kindern mit AML durch, die zwischen 2008 und 2012 an Institutionen, die an der brasilianischen Arbeitsgruppe für pädiatrische Knochenmarktransplantation teilnehmen, HSCT erhielten. Zum Zeitpunkt der Transplantation befanden sich 38% der Kinder in der ersten kompletten Remission (CR1), 37% in CR2 und 25% in CR3+ oder hatten eine persistierende Erkrankung. Die Spender umfassten 49 verwandte, 59 unverwandte und sechs haploidentische Spender. Die häufigste Zellquelle war Knochenmark (69%), gefolgt von Nabelschnur (19%) und peripherem Blut (12%). Das 4-Jahres-Gesamtüberleben betrug 47% (95% Konfidenzintervall CI 30%-57%) und das 4-Jahres-Progressions-freie Überleben betrug 40% (95% CI 30%-49%). Ein Rückfall trat bei 49 Patienten auf, mit einer Medianzeit von 122 Tagen nach HSCT. Es gab 65 Todesfälle: 40 im Zusammenhang mit AML, 19 mit Infektionen und sechs mit Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion. Zusammenfassend deutet unsere Studie darauf hin, dass die Ergebnisse der HSCT für Kinder mit AML in CR1 oder CR2 akzeptabel sind und dass dies in der Gesamtheit der Behandlungsplanung für Kinder mit AML in Brasilien berücksichtigt werden sollte. Therapeutische Standardisierung durch die Annahme multizentrischer Protokolle und angemessene unterstützende Behandlung wird einen signifikanten Einfluss auf die Ergebnisse der HSCT für AML in Brasilien und möglicherweise in anderen Ländern mit begrenzten Ressourcen haben.