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EINFÜHRUNG: Patienten mit Polycythaemia vera (PV) leiden unter krankheitsbedingten allgemeinen Symptomen, kardiovaskulären Komplikationen und dem Risiko der Transformation in eine Myelofibrose und akute Leukämie. ABGEDECKTE BEREICHE: Klinische und molekulare Aspekte sowie aktuelle Therapien werden beschrieben, um klinische und molekulare Hintergründe zu verstehen, die die natürliche Verlauf und Behandlungsstrategien bei PV betreffen. Relevante laufende Forschungsfragen, Herausforderungen, die sich aus dem spezifischen Krankheitsverlauf und der Biologie von PV ergeben, sowie Herausforderungen und Chancen für neue Wirkstoffe bei PV werden angesprochen. Der Fokus liegt auf pegylierter Interferon-α-Formulierungen (PEG-INFa2a) und JAK2-Inhibitoren. Neueste Daten über die symptomatische Belastung sowie die Inzidenz und Prävalenz von PV und MPNs werden im Kontext der Entwicklung von PV-Therapien hervorgehoben. EXPERTENMEINUNG: Ziel der Therapie bei PV ist es, vaskuläre Ereignisse zu verhindern, Symptome zu reduzieren und zukünftige Therapien zu verzögern / zu verhindern, dass die Krankheit fortschreitet. Derzeit verfügbare Behandlungen wie Aderlass, Thrombozytenaggregationshemmung, Risikomanagement und zytoreduktive Therapien wie Hydroxyurea (HU) und PEG-INFa2a sind wirksam. JAK2-Inhibitoren haben kürzlich vielversprechende Aktivitäten bei der Reduktion von PV-Symptomen und der Größe der Milz sowie bei der Verbesserung der Blutwerte gezeigt. Dennoch bleibt der Einfluss auf das langfristige Ergebnis und die Verzögerung des Krankheitsverlaufs unbekannt. Daher besteht weiterhin ein ungedeckter medizinischer Bedarf an verbesserter Therapie und Symptomenmanagement bei PV.
Tibes et al. (Do,) haben diese Frage untersucht.