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Die konventionelle Behandlung der Polycythaemia vera (PV) mit radioaktivem Phosphor oder alkylierenden Agenzien ist mit einem signifikanten Überschuss an akuter Leukämie und Krebs des Magen-Darm-Trakts und der Haut verbunden. Es besteht daher ein Bedarf an einem nicht-mutagenen Mittel zur Behandlung dieser Erkrankung. Hydroxyurea (HU) wurde 118 Patienten mit einer Aufsättigungsdosis von 30 mg/kg/tag für 1 Woche verabreicht, die dann auf 15 mg/kg/tag reduziert wurde. Die initiale Kontrolle des erhöhten Hämatokrits und der Thrombozytenzahl wurde innerhalb von 12 Wochen bei über 80% der Patienten erreicht. Die langfristige Krankheitskontrolle wurde definiert, und das kumulierte 1-Jahres-Überleben ohne Versagen betrug 73% bei zuvor unbehandelten Patienten und 59% bei jenen Patienten, die zuvor mit anderen myelosuppressiven Modalitäten behandelt wurden. Das HU wurde gut vertragen, und Zytopenie, die in der Regel innerhalb der ersten 8 Wochen der Therapie auftrat, war vorübergehend und von geringer klinischer Bedeutung. Aufgrund dieser Toxizität wird jedoch empfohlen, das HU zunächst in einer Dosis von 15-20 mg/kg/tag zu verabreichen. Drei Patienten entwickelten eine akute Leukämie; zwei waren unbehandelt und einer hatte eine myelosuppressive Therapie erhalten. Hydroxyurea ist ein effektives Mittel zur Behandlung der PV, aber eine fortdauernde Bewertung ihres mutagenen Potenzials ist notwendig.
Donovan et al. (Sat,) haben diese Frage untersucht.