Trends in der Qualität der Beweise für FDA-Zulassungen von Arzneimitteln: Ergebnisse aus einer Literaturübersicht

KONTEXT: Neue Arzneimittelzulassungen in den Vereinigten Staaten müssen durch substanzielle Beweise aus "angemessenen und gut kontrollierten" Studien gestützt werden. Die Food and Drug Administration (FDA) hat Spielraum bei der Anwendung dieses Standards. METHODEN: Die Autoren führten eine systematische Literaturübersicht über Studien durch, die das Design und die Ergebnisse der Schlüsselstudien bewerten, die neue Arzneimittelzulassungen in den Vereinigten Staaten unterstützen. Sie extrahierten Daten zu den Studienmerkmalen, Endpunkttypen und beschleunigten regulatorischen Wegen. ERGEBNISSE: Unter 48 für die Aufnahme geeigneten Publikationen deckten 30 Studienmerkmale ab, 23 deckten surrogate Maße ab und 30 deckten regulatorische Wege ab. Die Trends zeigen eine geringere Häufigkeit von Randomisierung, Doppelblindheit und aktiven Kontrollen, mit Variationen je nach Arzneimitteltyp und Indikation. Surrogatmessungen werden häufiger, korrelieren jedoch nicht konstant gut mit klinischen Ergebnissen. Arzneimittel, die über beschleunigte regulatorische Wege zugelassen werden, weisen oft weniger strenge Studiendesignmerkmale auf. SCHLUSSFOLGERUNGEN: Die Merkmale der Studien, die zur Zulassung neuer Arzneimittel verwendet werden, haben sich im Laufe der letzten zwei Jahrzehnte entwickelt, zusammen mit einer größeren Nutzung beschleunigter regulatorischer Wege und Veränderungen in der Art der getesteten Arzneimittel. Während Flexibilität in den regulatorischen Standards wichtig ist, können politische Veränderungen die qualitativ hochwertige Datensammlung vor oder nach der FDA-Zulassung betonen.