Auswirkungen des Priority Review Voucher-Programms auf die Arzneimittelentwicklung für seltene pädiatrische Krankheiten

Nur schätzungsweise 5 Prozent der seltenen pädiatrischen Krankheiten haben eine Behandlung, obwohl sie insgesamt mehr als zehn Millionen Kinder in den USA betreffen. Um die Arzneimittelentwicklung für seltene pädiatrische Krankheiten zu stimulieren, erweiterte der Kongress 2012 das Programm für Priority Review Vouchers (PRV). Ein pädiatrischer PRV, der an einen anderen Hersteller verkauft werden kann, erfordert von der FDA, eine priorisierte Überprüfung innerhalb von sechs Monaten statt der Standardüberprüfung von zehn Monaten für ein anderes Arzneimittel des Unternehmens ihrer Wahl bereitzustellen. Wir verglichen Arzneimittel für seltene pädiatrische Krankheiten, die für einen PRV in Frage kommen, mit Arzneimitteln für seltene erwachsene Krankheiten (die nicht für einen PRV in Frage kommen). Wir stellten fest, dass im Vergleich zu Arzneimitteln für seltene erwachsene Krankheiten Arzneimittel für seltene pädiatrische Krankheiten schneller durch alle Phasen der klinischen Prüfung vorankamen und eher als First-in-Class eingestuft wurden. Das Voucher-Programm war nicht mit einer Änderung der Rate neuer pädiatrischer Arzneimittel, die klinische Prüfungen beginnen oder abschließen, verbunden, aber es gab einen signifikanten Anstieg der Fortschrittsrate von Phase I zu Phase II klinischer Studien nach der Umsetzung des Programms. Neue Richtlinien könnten erforderlich sein, um den Fortschritt von Therapien für seltene pädiatrische Krankheiten zu erweitern.