Anpassungen der Stichprobengrößen für variierende Clustergrößen in cluster-randomisierten Studien mit binären Ergebnissen, die mit gemischter logistischer Regression zweiter Ordnung analysiert werden

Es werden Anpassungen der Stichprobengrößenformeln für variierende Clustergrößen in cluster-randomisierten Studien mit einem binären Ergebnis gegeben, wenn der Behandlungseffekt mit gemischten Effekten logistischer Regression unter Verwendung der Schätzung der penalisierten quasi-likelihood zweiter Ordnung (PQL) getestet wird. Ausgehend von der marginalen quasi-likelihood (MQL) Schätzung erster Ordnung des Behandlungseffekts wird die asymptotische relative Effizienz von ungleichen gegenüber gleichen Clustergrößen abgeleitet. Eine Monte-Carlo-Simulationsstudie zeigt, dass diese asymptotische relative Effizienz für realistische Stichprobengrößen recht genau ist, wenn zweiter Ordnung PQL eingesetzt wird. Eine nährungsweise, einfachere Formel wird vorgestellt, um den Effizienzverlust aufgrund variierender Clustergrößen bei der Planung einer Studie abzuschätzen. In vielen Fällen reicht es aus, 14 Prozent mehr Cluster zu sampeln, um den Effizienzverlust aufgrund variierender Clustergrößen zu beheben. Da die aktuellen Formeln zur Berechnung der Stichprobengröße auf der MQL erster Ordnung basieren, erfordert die Planung einer Studie auch einen Umrechnungsfaktor, um die Varianz des Schätzers der zweiten Ordnung PQL zu erhalten. In einer zweiten Monte-Carlo-Studie stellte sich heraus, dass dieser Umrechnungsfaktor maximal 1,25 betrug.