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Die Gentherapie konzentriert sich auf die genetische Modifikation, um therapeutische Effekte zu erzielen oder Krankheiten zu behandeln, indem genetisches Material repariert oder rekonstruiert wird. Sie wird als die vielversprechendste therapeutische Strategie für genetische Störungen angesehen. Aufgrund des wachsenden Interesses an Hörbeeinträchtigungen versuchen immer mehr Forschungen, die Gentherapie bei erblich bedingtem Hörverlust (EBH) zu nutzen, einer wichtigen monogenen Erkrankung und der häufigsten Form von angeborener Taubheit. Mehrere klinische Studien zur Gentherapie für EBH wurden kürzlich genehmigt, und zusätzlich wurden CRISPR-Cas-Werkzeuge für die Behandlung von EBH eingesetzt. Daher ist es unerlässlich, den Fortschritt der Gentherapie für EBH zu überprüfen, um die Entwicklung der Gentherapie im Innenohr weiter voranzutreiben und ihre breite Anwendung auch in anderen Formen genetischer Krankheiten zu fördern. Hier gehen wir auf drei Hauptstrategien der Gentherapie ein (Genersatz, Gensuppression und Genbearbeitung) und fassen die Strategie zusammen, die für spezifische monogene Krankheiten basierend auf verschiedenen pathogenetischen Mechanismen am besten geeignet ist, und konzentrieren uns dann auf ihre erfolgreichen Anwendungen von EBH in präklinischen Studien. Schließlich erörtern wir die Herausforderungen und Perspektiven der Gentherapie für EBH.
Jiang et al. (Mittw,) untersuchten diese Frage.
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