Schwere aplastische Anämie: eine prospektive Studie über den Einfluss einer frühen Knochenmarktransplantation auf die akute Mortalität

Eine prospektive randomisierte Studie zur Therapie der schweren aplastischen Anämie wurde konzipiert, um eine frühe Knochenmarktransplantation mit konventionellen Behandlungen zu vergleichen. Alle Patienten mit einem geschwisterlichen Spender, der im Haupt-Histokompatibilitätsbereich übereinstimmte, erhielten eine Transplantation. Die Transplantation erfolgte 17-100 (Median 33) Tage nach der ursprünglichen Diagnose. Zu den konventionellen Behandlungen gehörten Transfusionsunterstützung mit oder ohne Androgene. Vierundzwanzig von 36 Patienten, die in die Transplantationsgruppe aufgenommen wurden, leben nach 4-20 (Median 9) Monaten mit vollständiger Rekonstitution des Knochenmarks. Nur zwei sind durch chronische Graft-versus-Host-Erkrankung eingeschränkt. Im Gegensatz dazu leben nur 12 von 31 konventionell behandelten Patienten. Sechs dieser Überlebenden haben sich verbessert, fünf unvollständig. Die 19 Nicht-Transplantations-Todesfälle traten innerhalb von 1-11 (Median 3) Monaten nach der Diagnose auf. Im Vergleich zu Nicht-Transplantations-Regimen stellt die frühe Transplantation die normale Knochenmarksfunktion effektiver wieder her und verringert die akute Mortalität bei schwerer Knochenmarkaplasie (p = 0.006). Bei längerer Nachbeobachtung scheint die frühe Knochenmarktransplantation die effektivste verfügbare Behandlung für schwere aplastische Anämie zu sein.