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Neuromuskuläre Erkrankungen werden durch funktionelle Defekte der Skelettmuskulatur verursacht, direkt durch Muskelpathologie oder indirekt durch Störungen des Nervensystems. Um die Ergebnisse von Therapien zu verbessern, wurden umfangreiche Studien durchgeführt; jedoch wurden für keine der wesentlichen neuromuskulären Erkrankungen wirksame Behandlungsstrategien vollständig etabliert. Menschliche pluripotente Stammzellen haben eine große Fähigkeit, sich in myogene Vorläufer und Skelettmyozyten zu differenzieren, die zur Behandlung und Modellierung von neuromuskulären Erkrankungen verwendet werden können. Jüngste Fortschritte haben die Schaffung von patientenspezifischen Stammzellen ermöglicht, die als einzigartige Plattform für umfassende Studien zu Krankheitsmechanismen, in-vitro-Arzneimittel-Screening und potenzielle neue zellbasierte Therapien verwendet werden können. Im letzten Jahrzehnt wurden mehrere Methoden entwickelt, um Skelettmuskelzellen aus menschlichen pluripotenten Stammzellen abzuleiten. Durch die Kontrolle des Myogenese-Prozesses mithilfe von Transkriptionsfaktoren und Signalmolekülen können menschliche pluripotente Stammzellen in Zelltypen differenziert werden, die während der Muskelentwicklung beobachtet werden. In diesem Review heben wir Signalwege hervor, die für die Bildung von Muskelgewebe während der embryonalen Entwicklung relevant sind. Danach fassen wir die aktuellen Methoden zusammen, um menschliche pluripotente Stammzellen in die myogene Linie zu differenzieren, wobei wir uns speziell auf transgenfreie Ansätze konzentrieren. Schließlich erörtern wir bestehende Herausforderungen bei der Ableitung von Skelettmyozyten und myogenen Vorläufern aus menschlichen pluripotenten Stammzellen.
Jiwlawat et al. (Mon,) untersuchten diese Frage.