Knockout-transgene Mausmodell der Sichelzellenanämie

Als transgene Mäuse, die menschliches Sichelhämoglobin exprimierten, mit Mäusen gekreuzt wurden, die Knockout-Mutationen der Maus alpha- und beta-Globin-Gene aufwiesen, wurden Tiere produziert, die ausschließlich menschliches Hämoglobin in adulten roten Blutkörperchen synthetisierten. Ähnlich wie viele menschliche Patienten mit Sichelzellenanämie entwickelten die Mäuse eine schwere hämolytische Anämie und umfangreiche Organpathologie. Zahlreiche sichelförmige Erythrozyten wurden im peripheren Blut beobachtet. Obwohl chronisch anämisch, überlebten die meisten Tiere 2 bis 9 Monate und waren fruchtbar. Medikamente und gentherapeutische Verfahren können jetzt in diesem Mausmodell der Sichelzellenanämie getestet werden.