Étude en milieu réel des patients atteints de cancer colorectal métastatique et de la réponse à long terme au régorafénib aux États-Unis

Contexte : Plusieurs rapports narratifs documentent des réponses à long terme au traitement par régorafénib chez des patients atteints de cancer colorectal métastatique (mCRC). Cependant, aucune étude à grande échelle n'a évalué les réponses à long terme et aucun prédicteur établi du bénéfice potentiel à long terme n'existe. Nous avons mené une étude observationnelle des caractéristiques des patients traités dans la pratique clinique réelle aux États-Unis en utilisant la durée du traitement (DoT) comme substitut à la réponse au traitement. Patients et méthodes : Cette étude de cohorte rétrospective a utilisé une base de données dérivée des dossiers de santé électroniques anonymisés et a inclus des patients âgés de ≥18 ans présentant un mCRC ayant initié un traitement par régorafénib en monothérapie entre le 1er juillet 2013 et le 30 juin 2023. Les cohortes de patients étaient définies par DoT ≥4 mois (LTR4), ≥5 mois (LTR5) ou ≥6 mois (LTR6) et ne se chevauchent pas. Résultats : Parmi les 2444 patients ayant initié un traitement par régorafénib en monothérapie pendant l'étude, ceux avec une réponse à long terme ont été analysés : 544 avaient LTR4 (22 %), 367 avaient LTR5 (15 %) et 250 avaient LTR6 (10 %). La plupart des patients ayant des réponses à long terme avaient des tumeurs à gauche (65–70 %), un statut de performance du Eastern Cooperative Oncology Group de 0/1 (67–68 %) et des métastases hépatiques (55–61 %) et avaient reçu un traitement antérieur par bevacizumab (60–67 %). L'âge médian dans chaque groupe était de 66 ans, et les patients ont le plus souvent initié le régorafénib en traitement de troisième ligne (31–33 %). Le temps médian jusqu'à l'interruption du régorafénib était de 6,0 à 9,3 mois parmi les répondants à long terme. Conclusion : La plupart des patients ayant des réponses à long terme au régorafénib avaient un statut de performance favorable au début du traitement, des tumeurs à gauche et des métastases hépatiques et avaient reçu un traitement antérieur par bevacizumab. L'étude souligne que les patients en situation réelle ont pu tolérer et maintenir des réponses à long terme au traitement par régorafénib.