Nouveaux aperçus issus de l'analyse financière de l'échec de la commercialisation du plazomicin : Implications pour l'écosystème d'investissement dans les antibiotiques

Résumé Le besoin d'antibiotiques novateurs pour combattre les souches bactériennes multi-résistantes émergentes est largement reconnu. Le développement de nouveaux agents thérapeutiques repose sur des entreprises de biotechnologie de taille petite et moyenne (PME), représentant 75 % du pipeline en phase avancée. Cependant, la plupart des sponsors PME d'un antibactérien approuvé par la FDA depuis 2010 ont fait faillite ou ont quitté en subissant une perte, en dessous du coût d'investissement. Découvrir les flux financiers liés au développement et à la commercialisation d'un seul médicament est complexe et généralement non transparent. Il y a donc un manque de recherches empiriques sur les vulnérabilités financières de ces PME critiques. Le développement du plazomicin par Achaogen (2004–2019) a impliqué des divulgations financières en tant qu'entreprise publique, permettant l'application de méthodes d'analyse financière pour : déterminer la quantité et le moment des investissements publics et privés ; quantifier les coûts de développement ; et fournir une compréhension plus approfondie du rôle de la dépendance aux marchés de capitaux dans l'aggravation de la fragilité du pipeline. La faillite largement citée d'Achaogen et l'échec de la commercialisation du plazomicin ont créé la perception que les antibiotiques novateurs n'ont aucune valeur sur le marché, amenant les investisseurs à remettre en question le modèle commercial du développeur PME. Notre analyse de l'incapacité d'Achaogen à financer la commercialisation suggère trois implications clés pour l'écosystème d'investissement dans les antibiotiques : (1) les antibiotiques novateurs avec une approbation étroite pour de petites populations de patients touchés par des infections résistantes graves ne peuvent pas être commercialisés avec succès sur le marché antibiotique américain actuel ; (2) les PME ont besoin de paiements incitatifs structurés pour leur permettre de survivre à la sécheresse de liquidités liées à la commercialisation, et (3) ces changements sont nécessaires pour restaurer la confiance de l'industrie et des investisseurs financiers dans le modèle de développement des PME antibiotiques. La disparition d'Achaogen démontre que les propositions d'incitation à l'innovation, par exemple en fournissant des paiements uniques lors de l'enregistrement, peuvent être insuffisantes pour garantir l'accès à des antibiotiques novateurs développés par des PME. Dans le cas du plazomicin, de plus, les investissements en bio-sécurité du gouvernement américain n'ont pas abouti à l'accès, car les entreprises indiennes et chinoises qui ont acheté les droits après faillite n'ont pas largement commercialisé le médicament. Cette étude est opportune, car de nouveaux incitatifs basés sur le marché sont actuellement proposés par les États-Unis, l'UE, le Canada et le Japon. Afin de rendre les financements gouvernementaux futurs efficaces, assurant l'accès, pas seulement l'innovation, ceux-ci doivent soutenir des modèles financiers durables pour les PME critiques au développement d'antibiotiques novateurs.