Analyse de la politique des médicaments orphelins en Chine

Les maladies rares présentent divers types, de faibles taux d'incidence, des conditions complexes et sont souvent difficiles à diagnostiquer. En raison de la grande population de la Chine, il existe un nombre significatif de patients atteints de maladies rares, mais il y a un manque de médicaments orphelins. Par conséquent, ces patients se retrouvent souvent dans une situation où les médicaments nécessaires sont soit indisponibles, soit inabordables. Pour répondre à ce besoin clinique urgent, la Chine a mis en œuvre une série de politiques relatives aux médicaments orphelins visant à améliorer l'accessibilité et l'abordabilité des médicaments. En matière d'accessibilité des médicaments, les entreprises sont encouragées à accélérer le développement des médicaments grâce à la mise en œuvre d'incitations fiscales, de guides pour la recherche clinique sur les maladies rares et de la fourniture de périodes de protection des données de 6 ans, ainsi que de périodes d'exclusivité sur le marché limité à un maximum de 7 ans. De plus, des exemptions pour les essais cliniques, l'acceptation des données d'essais cliniques à l'étranger, et la création d'une liste priorisant les nouveaux médicaments cliniquement urgents en provenance de l'étranger ont été introduites pour accélérer le processus de demande d'enregistrement des médicaments, de révision, d'inspection et d'approbation. En matière d'abordabilité des médicaments, la taxe sur la valeur ajoutée à l'importation sur les médicaments pour les maladies rares a été réduite de 3 %, et diverses provinces et villes ont établi un modèle de protection des maladies rares représentatif, qui comprend des fonds spéciaux, des programmes d'assistance médicale et des assurances pour les maladies graves. Le catalogue national d'assurance médicale a été ajusté pour réduire le fardeau financier des patients atteints de maladies rares, entraînant une augmentation du nombre de médicaments orphelins couverts par le catalogue à 95 en mars 2024. En comparant les politiques des médicaments orphelins aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon, en Australie et dans d'autres pays (ou régions), nous fournirons des suggestions pertinentes pour améliorer davantage les politiques des médicaments orphelins en Chine, apportant ainsi davantage d'options de traitement et d'espoir aux patients atteints de maladies rares.