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Il y a un besoin croissant d'évaluer plusieurs médicaments concurrents dans des essais de phase II où le nombre de patients est souvent limité, et l'évaluation simultanée de l'efficacité et de la toxicité est cruciale. Pour éviter le gaspillage de ressources de recherche, il est en effet plus efficace de tester plusieurs médicaments à la fois dans un cadre de phase II. Nous visons à adapter le design bayésien optimal de phase II (BOP2) à des essais à multi-bras tant dans des contextes non contrôlés que contrôlés. Les points de terminaison d'efficacité et de toxicité binaires sont modélisés par une distribution Dirichlet en tant que vecteur de quatre résultats. Les distributions marginales a posteriori à chaque analyse sont utilisées pour dériver le seuil de suivi qui varie pendant l'essai. Nous contrôlons le taux d'erreur de Type I global pour plusieurs comparaisons par rapport à une valeur de référence commune ou à un contrôle partagé. Nous menons des études de simulation dans des contextes non contrôlés et contrôlés pour évaluer les caractéristiques opérationnelles du design proposé. Nos simulations montrent que le design présente de meilleures caractéristiques opérationnelles par rapport à un design utilisant un seuil constant et est moins sensible aux changements de taux d'accrual par rapport à ce qui était prévu. Le design a montré des caractéristiques opérationnelles prometteuses et pourrait être utilisé dans des essais cliniques en oncologie de phase II pour évaluer plusieurs médicaments à la fois.
Mulier et al. (Tue,) ont étudié cette question.