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La thérapie génique est une approche moderne et efficace pour traiter des maladies auparavant considérées comme incurables par des méthodes traditionnelles. Sa principale stratégie consiste à transférer le matériel génétique dans les cellules somatiques du patient afin d'inhiber ou de promouvoir l'expression d'un gène/protéine cible associé au développement de la maladie. Ce type de thérapie est utilisé chez des patients disposant de peu ou pas d'options de traitement alternatives. Au cours des deux dernières décennies, la thérapie génique a produit des résultats cliniques prometteurs, avec de nombreux produits approuvés pour traiter des maladies oncologiques, hématologiques, infectieuses, orphelines et/ou héréditaires sévères, y compris des maladies monogéniques et métaboliques. L'éventail des indications cliniques et des cibles tissulaires pour la thérapie génique s'élargit chaque année. Cette revue examine de nouveaux médicaments génétiquement modifiés récemment introduits sur les marchés mondiaux et nationaux. Ces médicaments sont basés sur des molécules d'ARN interférent (siRNA), d'ARNm, de nucléotides anti-sens, et de vecteurs viraux et plasmidiques. Chaque groupe de médicaments est unique et possède son propre mécanisme d'action, en fonction de l'objectif de la thérapie.
Galitsyna et al. (Jeu,) ont étudié cette question.
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