Filtration pour l'or : études de comparateurs externes pour prioriser les médicaments pour les essais cliniques en phase avancée

Les études de comparateurs externes (EC) peuvent améliorer l'identification des composés ayant les performances les plus prometteuses dans les essais uniques pré-pivotaux. Comme les résultats des essais uniques manquent d'aperçus comparatifs, les études EC permettent une contextualisation efficace des performances des composés dans les premières phases du développement des médicaments. Améliorer les aperçus provenant des essais uniques pré-pivotaux permet une priorisation des composés et des choix d'investissement plus éclairés, et permet un développement plus rapide et mieux fondé des molécules les plus prometteuses au bénéfice des patients. La numérisation extensive des informations de santé générées de manière routinière pendant les parcours de traitement des patients rend les études EC utilisant des données du monde réel une alternative attrayante à d'autres approches (comme les revues systématiques de la littérature et les données d'essais réaffectées). En utilisant l'oncologie comme illustration, cet article présente comment les études EC avec des données du monde réel peuvent répondre à certains des défis fondamentaux auxquels le secteur pharmaceutique est confronté dans le développement de thérapies novatrices, en particulier celles liées aux entreprises biopharmaceutiques émergentes.