Résumé de l'approbation de la FDA : Pembrolizumab pour le traitement des tumeurs solides à instabilité des microsatellites élevée

Résumé La FDA a approuvé le pembrolizumab le 23 mai 2017 pour le traitement des patients adultes et pédiatriques souffrant de tumeurs solides non résécables ou métastatiques, d'instabilité des microsatellites élevée (MSI-H), ou déficience en réparation des mésappariements (dMMR) qui ont progressé après un traitement antérieur et qui n'ont pas d'options de traitement alternatives satisfaisantes, ainsi que pour le traitement du cancer colorectal MSI-H ou dMMR non résécable ou métastatique qui a progressé après un traitement par une fluoropyrimidine, de l'oxaliplatine et de l'irinotécan. La FDA a accordé cette approbation sur la base d'une compréhension de la biologie de MSI-H/dMMR dans différentes tumeurs, ainsi que des effets cliniquement importants sur le taux de réponse globale (ORR) observés chez des patients inscrits dans l'un des cinq essais cliniques à bras unique. L'ORR était de 39,6 % parmi 149 patients avec 15 types de tumeurs différents (intervalle de confiance à 95 %, 31,7–47,9), avec un taux de réponse complète de 7 %. La durée de la réponse variait de 1,6+ mois à 22,7+ mois, avec 78 % des réponses durant ≥6 mois. Dans l'ensemble, le profil des événements indésirables du pembrolizumab était similaire à celui observé dans les essais antérieurs qui ont soutenu l'approbation du pembrolizumab pour d'autres indications. Cette approbation du pembrolizumab est la première fois que la FDA a approuvé un traitement cancéreux pour une indication basée sur un biomarqueur commun plutôt que sur le site d'origine primaire.