Estimation des différences de risque en utilisant de grands réseaux de données de santé pour les résultats de sécurité des produits médicaux sur le marché, dans un cadre de données distribuées et permettant une surveillance active après commercialisation.

Les différences de risque permettent aux décideurs d'estimer facilement le risque de sécurité excessif associé à un produit médical par rapport aux bénéfices potentiels. Cependant, dans les études de surveillance observationnelle post-commercialisation qui surveillent activement (par exemple, de manière séquentielle dans le temps) le risque de sécurité des nouveaux produits médicaux, les méthodes disponibles ciblent une mesure relative (par exemple, le rapport de cotes et le risque relatif), qui peut être particulièrement instable dans le cadre des événements rares. Ces études sont généralement menées au sein de réseaux de santé distribués (par exemple, le système Sentinel de la Food and Drug Administration FDA et le Vaccine Safety Datalink des Centers for Disease Control CDC) avec des données niveau patient protégées par des pare-feu, mais le partage de données agrégées et dépersonnalisées pour des analyses centralisées. Nous proposons une méthode de pondération par probabilité inverse de traitement (IPTW) qui utilise des scores de propension spécifiques au site pour estimer des différences de risque spécifiques au site qui sont combinées pour créer une estimation globale de la différence de risque stratifiée. Cette méthode est adaptée au cadre des événements rares et nécessite un partage de données minimal. L'approche stratifiée IPTW est alors étendue au cadre de surveillance active post-commercialisation en incorporant des limites de surveillance séquentielle de groupe à l'aide d'une nouvelle approche de permutation. Une étude de simulation est réalisée pour évaluer la performance des nouvelles méthodes par rapport à deux approches d'analyse centralisées, et les méthodes sont appliquées à une étude de surveillance de sécurité comparant le risque de convulsion fébrile entre deux vaccins en utilisant les données Sentinel de la FDA provenant de trois organisations de santé.