Introduction: Anti-glomerular basement membrane disease (anti-GBM) is a rare autoimmune disorder characterized by autoantibodies targeting antigens in the glomerular and alveolar basement membranes, often leading to rapidly progressive glomerulonephritis and pulmonary hemorrhage. Contemporary real-world data on clinical presentation and long-term renal outcomes remain scarce. This study aims to examine the clinical and pathological features, as well as renal survival and long-term outcomes, in patients with anti-GBM disease. Study Design: Retrospective single-center case series. Methods: All patients diagnosed with anti-GBM disease at a major Portuguese university hospital between 2003 and 2023 were included. Anti-GBM disease was defined as a compatible clinical presentation plus positive anti-GBM antibodies in circulation and/or biopsy-proven anti-GBM disease. Demographic, clinical, laboratory and therapeutic data were reviewed. Results: Twenty-seven patients were included (mean age 58.7±22.0 years; 59.3% female). Renal involvement was universal and severe (mean serum creatinine 11.95±10.18 mg/dL), with 92.6% requiring renal replacement therapy (RRT) at presentation. Alveolar hemorrhage occurred in 33.3% patients. Anti-GBM antibodies were detected in 92.6%; 29.6% were also ANCA-positive. Kidney biopsy (n=15) showed crescentic glomerulonephritis in 80% with a mean crescent burden of 60.9% and a median of 0% normal glomeruli (IQR 0–1). Most patients (92%) received immunosuppressive therapy, and 68% were treated with the standard combination of corticosteroids, cyclophosphamide, and plasma exchange. Renal recovery was limited: only 5 patients (18.5%) who required RRT at presentation recovered renal function, and 66.7% progressed to end-stage kidney disease (ESKD). Higher baseline serum creatinine, a lower proportion of normal glomeruli, and crescentic involvement >40% were significantly associated with ESKD. One- and five-year patient survival were 85.2% and 74.1%, respectively. No relapses occurred. Conclusions: Anti-GBM disease in this Portuguese cohort presented predominantly with severe acute kidney injury requiring RRT and was associated with poor renal recovery despite guideline-directed therapy. Histologic preservation of normal glomeruli and baseline kidney function were strongly associated with renal outcomes. These findings underscore the need for earlier recognition and timely referral, as well as the development of more effective targeted therapies for this severe glomerular disease. Introducción: La enfermedad por anticuerpos contra la membrana basal glomerular (anti-MBG) es un trastorno autoinmune infrecuente caracterizado por autoanticuerpos dirigidos contra antígenos de las membranas basales glomerular y alveolar, que a menudo ocasiona glomerulonefritis rápidamente progresiva y hemorragia pulmonar. Los datos contemporáneos de práctica clínica real sobre la presentación clínica y los desenlaces renales a largo plazo siguen siendo limitados. El objetivo de este estudio fue describir las características clínicas y patológicas, así como la supervivencia renal y los desenlaces a largo plazo, en pacientes con enfermedad anti-MBG. Diseño del estudio: Serie de casos retrospectiva de un único centro. Métodos: Se incluyeron todos los pacientes diagnosticados de enfermedad anti-MBG en un hospital universitario portugués de referencia entre 2003 y 2023. La enfermedad anti-MBG se definió como una presentación clínica compatible junto con anticuerpos anti-MBG positivos en circulación y/o confirmación histológica mediante biopsia renal. Se revisaron los datos demográficos, clínicos, analíticos y terapéuticos. Resultados: Se incluyeron 27 pacientes (edad media 58,7±22,0 años; 59,3% mujeres). La afectación renal fue universal y grave (creatinina sérica media 11,95±10,18 mg/dL), y el 92,6% requirió terapia de reemplazo renal (TRR) al ingreso. La hemorragia alveolar se observó en el 33,3% de los pacientes. Los anticuerpos anti-MBG se detectaron en el 92,6%; el 29,6% presentó además positividad para ANCA. La biopsia renal (n=15) mostró glomerulonefritis crescentica en el 80%, con una carga media de semilunas del 60,9% y una mediana del 0% de glomérulos normales (RIC 0–1). La mayoría de los pacientes (92%) recibió tratamiento inmunosupresor, y el 68% fue tratado con la combinación estándar de corticoides, ciclofosfamida e intercambio plasmático. La recuperación renal fue limitada: solo 5 pacientes (18,5%) que requirieron TRR al ingreso recuperaron la función renal, y el 66,7% progresó a enfermedad renal terminal (ERT). Una creatinina al ingreso más elevada, una menor proporción de glomérulos normales y una afectación por semilunas >40% se asociaron significativamente con ERT. La supervivencia de los pacientes al año y a los cinco años fue del 85,2% y 74,1%, respectivamente. No se observaron recaídas. Conclusiones: En esta cohorte portuguesa, la enfermedad anti-MBG se presentó predominantemente con lesión renal aguda grave que requirió TRR y se asoció con una escasa recuperación renal pese al tratamiento conforme a las guías. La preservación histológica de glomérulos normales y la función renal basal se asociaron estrechamente con los desenlaces renales. Estos hallazgos subrayan la necesidad de un reconocimiento más precoz y una remisión temprana, así como el desarrollo de terapias dirigidas más eficaces para esta grave enfermedad glomerular.
Oliveira et al. (Sun,) studied this question.