Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour une déficience en phosphorylase de nucléosides puriques : une étude rétrospective de l'EBMT-IEWP | Synapse
March 3, 2026Open Access
Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour la déficience en phosphorylase de nucléosides puriques : une étude rétrospective de l'EBMT-IEWP
Key Points
La transplantation de cellules souches hématopoïétiques améliore les résultats pour la déficience en phosphorylase de nucléosides puriques.
La rétention du chimérisme du donneur a été observée chez 85 % des patients avant 2 ans après la transplantation.
Une étude rétrospective menée sous l'EBMT à travers plusieurs centres indique la nécessité d'une exploration plus approfondie.
Ces résultats suggèrent un potentiel pour une meilleure gestion des patients et une survie à long terme, bien qu'une validation supplémentaire soit nécessaire.