Comparaison des résultats de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques utilisant des donneurs frères et sœurs appariés, des donneurs haploidentiques et une thérapie immunosuppressive pour les patients atteints d'anémie aplasique acquise

Nous avons comparé rétrospectivement les résultats de 387 patients consécutifs atteints d'anémie aplasique acquise (AA) qui ont subi une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH) avec un schéma de conditionnement à base de fludarabine provenant de donneurs frères et sœurs appariés (MSD) (n = 108) ou de donneurs haploidentiques (HID) (n = 91) et de thérapie immunosuppressive (IST) (n = 188) de 2014 à 2020 dans notre hôpital. Comparé à l'HID-TCSH, le MSD-TCSH avait une incidence plus faible de l'échec du greffon (1 % contre 7 %, p = 0,062), de la maladie du greffon contre l'hôte aigu grade II-IV (aGvHD) (16 % contre 35 %, p = 0,001) et de la GvHD chronique de légère à sévère (cGvHD) (8 % contre 23 %, p = 0,007), mais une incidence équivalente de aGvHD grade III-IV (8 % contre 12 %, p = 0,237) et de cGvHD modérée à sévère (3 % contre 9 %, p = 0,076). La TCSH a montré une récupération du compte sanguin supérieure à 3, 6 et 12 mois par rapport à l'IST (p = 0,02), respectivement ; en conséquence, les taux de survie sans événement (FFS) étaient de 85 %, 68 % et 56 %, respectivement (p = 0,024) tandis que les receveurs d'HID-TCSH ont montré une survie globale (OS) similaire (76 % contre 78 %, p = 0,166) mais un FFS supérieur (p = 0,047) lorsque le suivi était supérieur à 14,5 mois par rapport à l'IST. Dans une analyse multivariée, l'HID-TCSH et un schéma de conditionnement incluant du busulfan étaient défavorablement liés à l'OS parmi les patients ayant reçu des allogreffes. En conclusion, le MSD-TCSH était le choix de première ligne pour les patients atteints d'AA sévère âgés de ≤40 ans, tandis que l'HID-TCSH était aussi efficace que l'IST pour les patients sans MSD.