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Les chercheurs précliniques se confrontent à deux agendas majeurs liés au développement de médicaments : sélectionner des interventions parmi un vaste champ de candidats, et produire des preuves rigoureuses de promesse clinique pour un petit nombre d'interventions. Nous suggérons que chaque défi est mieux relevé par deux modes d'investigation différents et complémentaires. Dans le premier (investigation exploratoire), les chercheurs devraient viser à générer des théories pathophysiologiques solides de la maladie. Dans le second (investigation confirmatoire), les chercheurs devraient viser à démontrer des effets de traitement forts et reproductibles dans des modèles animaux pertinents. Chaque mode implique des conceptions d'étude différentes, confronte différentes menaces de validité, et soutient différents types d'inférences. Les politiques de recherche devraient viser à démêler les deux modes et à tirer parti de leur complémentarité. En particulier, les politiques devraient décourager l'utilisation courante des études exploratoires pour soutenir des inférences confirmatoires, promouvoir un volume plus important d'investigations confirmatoires, et personnaliser les lignes directrices de conception et de reporting pour chaque mode.
Kimmelman et al. (Mar,) ont étudié cette question.