Résultats déclarés par les patients dans le développement de médicaments contre le cancer et la révision réglementaire aux États-Unis

Les données rapportées directement par les patients sur leur ressenti et leur fonctionnement sont rarement incluses dans l'étiquetage des médicaments oncologiques aux États-Unis, contrairement à l'Europe et à l'étiquetage non oncologique aux États-Unis, où cette pratique est plus courante. Plusieurs barrières existent, notamment des défis propres aux essais oncologiques, ainsi que des préoccupations de l'industrie concernant le coût, les complexités logistiques et l'application rigoureuse par la Food and Drug Administration (FDA) de ses directives de 2009 sur l'utilisation des mesures des résultats rapportés par les patients (PRO). Un panel composé de représentants de l'industrie, de la FDA, du PRO Consortium, de cliniciens et de patients a été assemblé lors d'un atelier coorganisé par la FDA en 2014 pour identifier des recommandations pratiques afin de surmonter ces barrières. Les recommandations clés comprenaient une encouragement proactif accru de la part de la FDA vis-à-vis des promoteurs d'essais cliniques pour l'inclusion des PRO dans les programmes de développement de médicaments ; la fourniture de plans PRO complets par les promoteurs à la FDA en début de développement de médicament ; la promotion d'un agenda de recherche PRO spécifique à l'oncologie ; le développement d'une approche pour les mesures PRO existantes (« héritées »), lorsque cela est approprié (initialement axée sur les symptômes et l'état fonctionnel) ; et une formation accrue de la FDA et de l'industrie en méthodologie PRO. La FDA a commencé à mettre en œuvre plusieurs de ces recommandations.