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L'élexacaftor-thézacafor-ivacaftor était efficace et sûr chez les patients avec des génotypes de Phe508del-gating ou de Phe508del-fonction résiduelle et a conferé un bénéfice supplémentaire par rapport aux modulateurs CFTR précédents. (Financé par Vertex Pharmaceuticals ; numéro des essais cliniques VX18-445-104, NCT04058353.)
Barry et al. (Mer,) ont étudié cette question.