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Les médicaments basés sur l'ARNm ont un potentiel énorme en tant que traitements cliniques, cependant, un défi majeur pour réaliser cette classe de médicaments sera de développer des méthodes pour livrer en toute sécurité les agents bioactifs avec une haute efficacité et sans activer le système immunitaire. En ce qui concerne les vaccins à ARNm, les chercheurs ont modifié la structure de l'ARNm pour améliorer sa stabilité et favoriser la tolérance systémique de la présentation antigénique dans des contextes non inflammatoires. Pourtant, la livraison d'ARNm modifiés nus est inefficace et entraîne de faibles niveaux de production de protéines antigéniques. Ainsi, des nanoparticules lipidiques ont été utilisées pour améliorer la livraison et protéger la charge d'ARNm de la dégradation extracellulaire. Cette avancée a marqué une étape majeure dans le développement des vaccins à ARNm et a dispersé le scepticisme quant au potentiel de cette technologie pour produire des médicaments cliniquement approuvés. Suite au succès retentissant des vaccins à ARNm contre la COVID-19, de nombreux autres médicaments basés sur l'ARNm ont été proposés pour le traitement d'une variété de maladies. Cette revue commence par une discussion sur les modifications de l'ARNm et les véhicules de livraison, ainsi que sur les facteurs qui influencent les voies d'administration. Ensuite, nous résumons les applications potentielles des médicaments basés sur l'ARNm et discutons d'autres points clés concernant le développement préclinique et clinique des médicaments à ARNm ciblant un large éventail de maladies. Enfin, nous discutons des dernières tendances du marché et des futures applications des médicaments basés sur l'ARNm.
Wang et al. (Sat,) ont étudié cette question.
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