Nanoparticules lipidiques Dans leur article de recherche (10.1002/adfm.202502540), Steven J. Jonas et ses collaborateurs présentent une plateforme de nanoparticules lipidiques (LNP) capable de délivrer le système CRISPR/Cas9 configuré pour réaliser une intégration génomique spécifique d'une copie complète du gène CFTR à son locus endogène, permettant la réparation du phénotype de la mucoviscidose. L'image de couverture illustre les LNPs emballés avec des réactifs d'édition génétique, y compris l'ARNm codant pour la protéine Cas9, l'ARN guide, et des modèles linéaires d'ADN double brin donneurs utilisés pour cette stratégie de correction génique indépendante de la mutation. Les nanoparticules résultantes offrent une plateforme modulaire pour la correction non virale des maladies héréditaires.
Foley et al. (Ven,) ont étudié cette question.